依利格鲁司特胶囊

【eliglustat技术转让491833-29-5】详细说明:

    【项目名称】eliglustat

【药品名称】

通用名：依利格鲁司特胶囊（Genz112638胶囊）

商品名：Cerdelga

Cas：491833-29-5

【原研公司】原研密歇根大学，许可给赛诺菲（Sanofi）旗下健赞（Genzyme）公司。

【剂型】胶囊剂

【规格】84 mg

【适应症】批准用于长期治疗有Ⅰ型戈谢病的成年患者。

【类别】化药3+3

【药理】Cerdelga是一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂，靶向葡萄糖神经酰胺合成酶（GCS），能够降低葡萄糖神经酰胺的产生。Cerdelga适用于肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6（CYP2D6）代谢基因型为弱代谢（PMs）、中等代谢（IMs）、快代谢（EMs）的Ⅰ型戈谢病成人患者的长期治疗，但不适用于超速代谢者（UMs）。

【国外上市】2014年9月获FDA批准上市，2015年1月获欧盟批准上市，2015年3月在日本上市。

【国内报批】2010年健赞（Genzyme）公司提交本品的进口申请，2011年7月已批准临床。国内企业尚无申报。

【临床试验】在中国，国际多中心PHASE Ⅲ临床试验CTR20140075——比较Genz-112638每日服药次数对I型戈谢病治疗的影响，目前正在进行中，预计2015年7月完成。

【市场前景】2008年9月，Cerdelga被授予孤儿药称号，2014年9月获批上市，对戈谢病群体是一个大好消息，无论从科学和临床角度来看，该药作为一种一线口服药物，已被证明具有积极的风险/利益属性。作为首个口服治疗药物，将完全颠覆当前依赖注射型药物的戈谢病市场格局，成为Ⅰ型戈谢病群体的一个重要新治疗选择。来自汤姆森数据：2020年销售预测：5.56亿美元。

【知识产权】原研化合物专利美国、欧盟、日本保护期至2022年，在中国尚未申请专利保护。

【项目特点】

依利格鲁司特胶囊为首个治疗Ⅰ型戈谢病的一线口服药物，原研密歇根大学，许可给赛诺菲（Sanofi）旗下健赞（Genzyme）公司；在中国，尚无专利保护，国际多中心试验预计2015年7月完成；目前我公司原料合成工艺达中试规模，药学研究进行中。