Arimoclomol,也称为BRX-220,对治疗Niemann-Pick疾病C型(NP-C)有潜在用处。Arimoclomol是一种小分子,可增加热休克蛋白70(HSP70)的水平,HSP70是一种有助于折叠葡萄糖脑苷脂酶(GBA)的伴侣,GBA是戈谢人有缺陷的酶
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