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VAL-083是一种双官能烷化剂,具有潜在的抗肿瘤活性。施用后,VAL-083穿过血脑屏障(BBB)并且似乎对肿瘤细胞具有选择性。该试剂烷基化和交联DNA,最终导致癌细胞增殖减少。此外,VAL-083不显示出与其他常规化疗药物的交叉耐药性,并且在大脑中具有较长的半衰期。

Apremilast(CC-10004)是一种有效的口服活性PDE4和TNF-抑制剂,IC50分别为74 nM和77 nM。仅供研究使用。我们不向患者出售。

Asapiprant是一种有效的选择性DP1受体拮抗剂,Ki为0.44 nM。Asapiprant对DP1受体表现出高亲和力和选择性。在大鼠中以10mg / kg显着(P<0.05)治疗阿萨匹坦可降低气道高反应性(AHR),炎症细胞浸润和支气管肺泡灌洗液(BALF)中的粘蛋白产生,尽管以0.1mg / kg的Asapiprant治疗对任何反应没有显着影响。此外,用无脂药物治疗可抑制抗原诱导的哮喘反应、气道高反应性以及肺部细胞浸润和粘蛋白产生。这些结果表明,asapiprant是一种有效的选择性DP1受体拮抗剂,在过敏性疾病的动物模型中发挥抑制作用。

ASN007,一种新型口服ERK抑制剂,在具有BRAF和RAS突变的实体瘤和淋巴瘤模型中以及对于BRAF和MEK抑制剂耐药的黑色素瘤PDX模型中均显示出抗肿瘤活性。

AT13148,一种一流的多AGC激酶抑制剂,可对抗胃癌细胞。AT13148对一组人胃癌细胞系(HGC-27,AGS,SNU-601,N87和MKN-28)发挥了有效的细胞毒性和抗增殖活性,可能是通过诱导癌细胞凋亡死亡。半胱天冬酶阻滞剂的细胞凋亡抑制显着减弱了AT13148引起的对胃癌细胞的细胞毒性。有趣的是,相同的AT13148治疗对非癌性人胃上皮GEC-1细胞没有细胞毒性/促凋亡作用。在信号传导水平上,胃癌细胞中的AT13148治疗显着抑制了多种AGC激酶的激活,包括Akt(p-Thr-308),p70S6激酶(p70S6K),糖原合酶激酶3(GSK-3)和p90核糖体S6激酶(RSK)。我们的体内研究表明,每天以耐受性良好的剂量口服AT13148可显着抑制裸鼠的HGC27异种移植肿瘤生长。AT13148给药的HGC27肿瘤中的AGC活性也显著降低。因此,通过AT13148靶向AGC激酶在体外和体内都显示出优异的抗胃癌活性。这项研究的临床前结果支持这种分子作为有价值的抗胃癌候选药物在未来的评估中的进展。

Senaparib (IMP4297) 是一种靶向 PARP(聚 ADP 核糖聚合酶)的新型药物,在临床前研究中具有很强的抗肿瘤活性。Senaparib在晚期实体瘤患者中显示出令人鼓舞的临床益处和良好的耐受性。

Arimoclomol,也称为BRX-220,对治疗Niemann-Pick疾病C型(NP-C)有潜在用处。Arimoclomol是一种小分子,可增加热休克蛋白70(HSP70)的水平,HSP70是一种有助于折叠葡萄糖脑苷脂酶(GBA)的伴侣,GBA是戈谢人有缺陷的酶

ARRY-797 是一种口服选择性 p38 丝裂原激活蛋白激酶抑制剂。ARRY-797正在一项3期试验中进行研究,该试验用于椎板粘连蛋白A / C相关扩张型心肌病(LMNA相关DCM)患者,这是一种罕见的退行性心血管疾病,由LMNA基因突变引起,其特征在于预后不良。

AV-412,也称为MP-412,是第二代口服生物可利用的双激酶抑制剂,具有潜在的抗肿瘤活性。EGFR/ HER2抑制剂AV-412结合并抑制表皮生长因子受体(EGFR)和人表皮生长因子受体2(HER2),这可能导致EGFR / HER2表达肿瘤的肿瘤生长和血管生成的抑制以及肿瘤消退。该药物可能对表达 EGFR/HER2 的肿瘤细胞具有活性,这些肿瘤细胞对第一代激酶抑制剂具有抗药性。EGFR和HER2是受体酪氨酸激酶,在肿瘤细胞增殖和肿瘤血管形成中起主要作用。 

AZ876,也称为AZ-876,是一种肝脏X受体激动剂。AZ876可防止病理性心脏肥大和纤维化,无脂质副作用