奥贝胆酸技术转让

一、基本信息

　　通用名称：奥贝胆酸

　　英文名称：Obeticholic Acid

英文化学名称：6α-ethyl-3α，7α-dihydroxy-5β-cholan-24-oic acid

别名：6-乙基鹅去氧胆酸、INT747

分子式：C26H44O4

分子量：420.63

化学结构式：

CAS编号：459789-99-2

剂型与规格：片剂，原发性胆汁性肝硬化（PBC）为5 mg，10 mg，非酒精性脂肪性肝病（NASH）为25 mg。

　　适应症：治疗非酒精性脂肪肝，原发性胆汁性肝硬化(PBC)，原发性硬化性胆管炎。

二、国外原研厂商及项目进度

　　国外原研厂商：奥贝胆酸由Intercept制药公司研制开发；

项目进行阶段：奥贝胆酸目前正在进行三期临床试验阶段，详细的上市时间还不能确切推算。

2014年5月28日，FDA授予了快速通道资格；2014年3月16日，EMA授obeticholic acid为孤儿药，治疗原发性硬化性胆管炎；2014年3月，日本住友制药向日本厚生劳省申报，用于治疗非酒精性脂肪肝（NASH）。

2015年8月31日消息，FDA受理Intercept奥贝胆酸(ObeticholicAcid，OCA)治疗原发性胆汁性肝硬化NDA，并授予优先审评资格，PDUFA日期为2016年2月29日。重头适应症非酒精性脂肪肝（NASH）近期将开展2500人III期临床（REGENERATE）。

奥贝胆酸属法尼醇X受体激动剂，通过活化法尼醇X受体，间接抑制细胞色素7A1（CYP7A1）的基因表达。由于CYP7A1是胆酸生物合成的限速酶，因此奥贝胆酸可以抑制胆酸合成，用于治疗原发性胆汁性肝硬化和非酒精性脂肪性肝病。奥贝胆酸作为PBC的二线治疗药物，用于熊去氧胆酸响应不足或不耐受患者，有望取代熊去氧胆酸的治疗地位。

奥贝胆酸的优势：

（1）竞争少——二十年来首个研发用于治疗胆汁淤积性肝病的药物

（2）疗效确切——抑制胆酸合成，增加胰岛素敏感性，改善肝脏炎症和纤维化水平，减轻体重

（3）潜在适应症多——原发性胆汁性肝硬化（2014年底已经提交新药滚动申请预计2015年年中在美国和欧盟批产），非酒精性脂肪性肝炎（提交临床申请并进行3期试验），硬化性胆管炎（2014年12月进行2期试验）

（4）市场竞争力大——作为PBC的二线治疗药物，用于熊去氧胆酸响应不足或不耐受患者，有望取代熊去氧胆酸的治疗地位

三、奥贝胆酸在我国的注册分类

由于奥贝胆酸在全世界范围内还处于临床阶段，因此奥贝胆酸尚处于1类药物，但由于奥贝胆酸在国外很快会取得上市许可，因此奥贝胆酸的开发实际应按照化药3类进行。