Onpattro的临床效果

Patisiran（商品名：Onpattro）是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA疗法。siRNA被包裹在脂质纳米颗粒中，通过静脉输注药物直接递送至肝脏细胞内。该药物于2018年10月获得FDA批准上市，是全球第一款siRNA药物，也是第一个非病毒类载体给药系统的基因治疗药物，用于治疗遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经疾病。
Onpattro通过RNA干扰导致突变型和野生型TTR mRNA降解，从而导致血清TTR蛋白和组织中TTR蛋白沉积的减少，以阻止或减缓疾病的进展。有研究表明，应用Onpattro18个月后患者在神经功能损害、日常生活质量、步行速度、营养状况方面均明显优于安慰剂组。

图 A 显示：patisiran 组和安慰剂组血清转甲状腺素蛋白水平随时间推移相对于基线的百分比变化。
图B 显示：修正神经病变损伤评分+7 (mNIS+7) 的最小二乘平均变化。
图 C 显示：诺福克生活质量 - 糖尿病神经病变 (QOL-DN) 评分的最小二乘平均变化（范围，-4 至 136；分数越高表明生活质量越差）。
在图A 到 C 中，I 条表示标准误差。

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